Новый метод терапии рака позволил исцелить девочку с лейкемией, которой не помогал ни один подход
Британскую девочку-подростка удалось излечить от лейкемии, применив новый тип терапии — так называемое редактирование оснований. Все другие методы лечения 13-летней Алиссы оказались безуспешными, поэтому врачи всемирно известной лондонской детской больницы Грейт-Ормонд-Стрит фактически создали для нее новое лекарство. Через полгода раковых клеток в ее организме не обнаружено, хотя Алисса все еще находится под наблюдением врачей, рассказывает Русская служба ВВС.
В мае прошлого года у Алиссы был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз.
В обычных условиях Т-клетки — защитники организма, но у Алиссы их деятельность вышла из-под контроля и стала представлять опасность.
У Алиссы наблюдалась агрессивная разновидность рака. Не помогли ни химиотерапия, ни пересадка костного мозга.
«В конце концов, я бы умерла», — говорит Алисса.
Ее мать, Киона, рассказывает, что в прошлом году она с ужасом ждала Рождества, думая, что они встречают его вместе в последний раз, и просто рыдала в день рождения дочери в январе.
То, что произошло потом, еще несколько лет назад было невозможно представить.
Команда Грейт Ормонд Стрит использовала технологию генного редактирования, которая появилась всего шесть лет назад.
Редактирование оснований
Азотистые основания — это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) — это кирпичики нашего генетического кода.
Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию для человеческого организма.
Редактирование оснований позволяет ученым выбрать конкретную часть часть генетического кода и затем изменить молекулярную структуру только одного основания, преобразуя его в другое и изменяя генетические инструкции.
Команда врачей и ученых использовала этот инструмент для создания нового типа Т-клеток, способных выслеживать и убивать раковые Т-клетки в организме Алиссы.
Для этой цели послужили здоровые донорские Т-клетки.
Первая модификация отключила механизм нацеливания Т-клеток Алиссы, чтобы они атаковали ее организм
Вторая правка удалила антиген лейкоцитов CD7, который есть во всех Т-клетках.
Третья редакция позволила предотвратить гибель клеток от химиотерапии, сделав их «невидимыми» для лекарства.
На последнем этапе генетической модификации Т-клеткам было дано указание охотиться за всеми клетками, в которых присутствовал белок CD7, чтобы уничтожить все Т-клетки в ее организме, в том числе и раковые.
Иммунную систему Алиссы, включая Т-клетки, предполагалось восстановить с помощью второй пересадки костного мозга.
Алисса осталась уязвимой для инфекций, так как в процессе этого лечения были атакованы как раковые Т-клетки в ее теле, так и те, которые защищали ее от болезней. Через месяц у Алиссы наступила ремиссия, и ей сделали вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить ее иммунную систему. Алисса провела 16 недель в больнице и была в это время максимально ограждена от возможных инфекций.
После обследования через три месяца врачи встревожились, так как у девочки снова обнаружили признаки рака. Но два последующих обследования показали полное отсутствие раковых клеток.
Огромный потенциал
«Алисса — первая пациентка, которую лечили с помощью этой технологии», — говорит профессор Вазим Касим из Калифорнийского университета и больницы Грейт-Ормонд-Стрит.
По его словам, подобные генетические манипуляции — это очень быстро развивающаяся область науки с огромным потенциалом для лечения целого ряда заболеваний.
Однако примененная для лечения Алиссы технология — лишь малая доля того, что можно достичь применением редактирования оснований.
Доктор Дэвид Лю из института имени Броуда, один из изобретателей метода, считает удивительным и необычным то, что новый метод начал применяться для лечения людей всего через шесть лет после его разработки.
В терапии, разработанной для Алиссы, каждое редактирование оснований включало в себя разрушение участка генетического кода, чтобы он больше не работал.
Но технологию можно применять и более тонко и избирательно — например, вместо того, чтобы выключать дефектную инструкцию, можно ее корректировать.
Серповидно-клеточная анемия, например, вызывается изменением всего одного основания, которое можно исправить.
Ученые уже испытывают редактирование оснований при серповидно-клеточной анемии, а также при наследственном повышенном уровне холестерина и при бета-талассемии (заболевании крови).
Комментарии